干細胞臨床轉化，中國與發(fā)達國家的差距及解決方案、時間

干細胞是一類能夠無限增殖并保持多向分化潛能的細胞，是形成機體內各組織器官的原始細胞。根據干細胞所處的發(fā)育階段，可分為胚胎干細胞(embryonic stem cell，ESC)和成體干細胞(adult stem cell，ASC)。近年來，在眼科疾病、糖尿病、關節(jié)軟骨修復及神經退行性疾病等領域，干細胞基礎研究和臨床試驗發(fā)展迅速，多款干細胞治療產品也相繼問世。

干細胞治療現狀

由于成體干細胞免疫源性低，在應用時避免了移植排斥反應以及長期使用免疫抑制劑對患 者的傷害。相比于胚胎干細胞和誘導多能干細胞，成體干細胞不易形成畸胎瘤，且不存在倫理問題，因而目前上市的干細胞治療產品的來源均為成體干細胞。來源于胚胎干細胞的治療產品均處于臨床試驗階段，其適應癥集中于眼科疾病。

目前全球范圍內已批準多款成體干細胞產品上市，如2011年7月，韓國食品藥品管理局批準FCB-Pharmicell公司開發(fā)的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI。2015年2月，意大利凱西制藥公司的干細胞治療產品Holoclar獲得歐盟委員批準，用于治療成人中度至重度角膜緣干細胞缺乏癥。

干細胞治療面臨的挑戰(zhàn)

從技術上講，干細胞來源、數量、移植途徑等因素使臨床研究結果的評估無法完全客觀統(tǒng)一，其分化能力也受年齡限制。從倫理上講，關于胚胎干細胞的倫理爭議從未停止過。

中國與發(fā)達國家的差距

以美國為例，其在干細胞研究領域依然保持著全球領先地位，在美國的監(jiān)管體系中，FDA負責保證干細胞產品的安全性和有效性，生物制品評估與研究中心(CBER)負責干細胞臨床試驗、生產及銷售等環(huán)節(jié)，可見其監(jiān)管主體分工明確，責任明確。此外歐盟、日本和韓國也在干細胞臨床及產業(yè)化方面走在前列。

我國也在干細胞臨床監(jiān)管領域推行了諸多政策，在2015年，國家衛(wèi)生和計劃生育委員會與食品藥品監(jiān)管總局制定了《干細胞臨床研究管理辦法 (試行)》及相關技術指南，對干細胞制劑及臨床研究過程作了詳細的規(guī)范，同時指出不再按照第三類醫(yī)療技術對干細胞治療產品進行管理。但是與發(fā)達國家相比，我國尚未明確監(jiān)管機構在干細胞臨床試驗研究備案受理過程中的具體分工和監(jiān)管權限，同時干細胞監(jiān)管文件均無法律層面的強制性要求，且無詳細細則。

促進干細胞產業(yè)發(fā)展的政策建議

？ 加強干細胞技術管理國際交流合作

應與國際接軌，加強對國外標準、技術法規(guī)和政策制定的跟蹤研究;

？ 建立統(tǒng)一質量檢驗標準

建立規(guī)范的質量檢驗標準有利于提高我國干細胞產業(yè)的可信度和安全性;

？ 明確監(jiān)管機構具體責任

明確監(jiān)管機構的具體監(jiān)管分工，有利于消除監(jiān)管區(qū)空白。

近年來，我國干細胞研究在世界范圍內取得了多項突破，我國迄今已有37個干細胞臨床研究項目經國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局備案。