干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化，中國(guó)與發(fā)達(dá)國(guó)家的差距及解決方案、時(shí)間

干細(xì)胞是一類能夠無(wú)限增殖并保持多向分化潛能的細(xì)胞，是形成機(jī)體內(nèi)各組織器官的原始細(xì)胞。根據(jù)干細(xì)胞所處的發(fā)育階段，可分為胚胎干細(xì)胞(embryonic stem cell，ESC)和成體干細(xì)胞(adult stem cell，ASC)。近年來(lái)，在眼科疾病、糖尿病、關(guān)節(jié)軟骨修復(fù)及神經(jīng)退行性疾病等領(lǐng)域，干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)發(fā)展迅速，多款干細(xì)胞治療產(chǎn)品也相繼問(wèn)世。

干細(xì)胞治療現(xiàn)狀

由于成體干細(xì)胞免疫源性低，在應(yīng)用時(shí)避免了移植排斥反應(yīng)以及長(zhǎng)期使用免疫抑制劑對(duì)患 者的傷害。相比于胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，成體干細(xì)胞不易形成畸胎瘤，且不存在倫理問(wèn)題，因而目前上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品的來(lái)源均為成體干細(xì)胞。來(lái)源于胚胎干細(xì)胞的治療產(chǎn)品均處于臨床試驗(yàn)階段，其適應(yīng)癥集中于眼科疾病。

目前全球范圍內(nèi)已批準(zhǔn)多款成體干細(xì)胞產(chǎn)品上市，如2011年7月，韓國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)FCB-Pharmicell公司開(kāi)發(fā)的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI。2015年2月，意大利凱西制藥公司的干細(xì)胞治療產(chǎn)品Holoclar獲得歐盟委員批準(zhǔn)，用于治療成人中度至重度角膜緣干細(xì)胞缺乏癥。

干細(xì)胞治療面臨的挑戰(zhàn)

從技術(shù)上講，干細(xì)胞來(lái)源、數(shù)量、移植途徑等因素使臨床研究結(jié)果的評(píng)估無(wú)法完全客觀統(tǒng)一，其分化能力也受年齡限制。從倫理上講，關(guān)于胚胎干細(xì)胞的倫理爭(zhēng)議從未停止過(guò)。

中國(guó)與發(fā)達(dá)國(guó)家的差距

以美國(guó)為例，其在干細(xì)胞研究領(lǐng)域依然保持著全球領(lǐng)先地位，在美國(guó)的監(jiān)管體系中，F(xiàn)DA負(fù)責(zé)保證干細(xì)胞產(chǎn)品的安全性和有效性，生物制品評(píng)估與研究中心(CBER)負(fù)責(zé)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)及銷售等環(huán)節(jié)，可見(jiàn)其監(jiān)管主體分工明確，責(zé)任明確。此外歐盟、日本和韓國(guó)也在干細(xì)胞臨床及產(chǎn)業(yè)化方面走在前列。

我國(guó)也在干細(xì)胞臨床監(jiān)管領(lǐng)域推行了諸多政策，在2015年，國(guó)家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)與食品藥品監(jiān)管總局制定了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法 (試行)》及相關(guān)技術(shù)指南，對(duì)干細(xì)胞制劑及臨床研究過(guò)程作了詳細(xì)的規(guī)范，同時(shí)指出不再按照第三類醫(yī)療技術(shù)對(duì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)行管理。但是與發(fā)達(dá)國(guó)家相比，我國(guó)尚未明確監(jiān)管機(jī)構(gòu)在干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究備案受理過(guò)程中的具體分工和監(jiān)管權(quán)限，同時(shí)干細(xì)胞監(jiān)管文件均無(wú)法律層面的強(qiáng)制性要求，且無(wú)詳細(xì)細(xì)則。

促進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的政策建議

？ 加強(qiáng)干細(xì)胞技術(shù)管理國(guó)際交流合作

應(yīng)與國(guó)際接軌，加強(qiáng)對(duì)國(guó)外標(biāo)準(zhǔn)、技術(shù)法規(guī)和政策制定的跟蹤研究;

？ 建立統(tǒng)一質(zhì)量檢驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)

建立規(guī)范的質(zhì)量檢驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)有利于提高我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的可信度和安全性;

？ 明確監(jiān)管機(jī)構(gòu)具體責(zé)任

明確監(jiān)管機(jī)構(gòu)的具體監(jiān)管分工，有利于消除監(jiān)管區(qū)空白。

近年來(lái)，我國(guó)干細(xì)胞研究在世界范圍內(nèi)取得了多項(xiàng)突破，我國(guó)迄今已有37個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目經(jīng)國(guó)家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局備案。